一个美国研究团队利用基因编辑工具CRISPR重新修饰小鼠的干细胞，得到了一种“智能”细胞，其中添加的基因可在需要时释放抗炎生物药物，抗击关节炎和其他慢性疾病引起的炎症。该项研究成果发表在近期出版的《干细胞》杂志上。
目前有很多治疗关节炎的药物，如肿瘤坏死因子TNF抑制剂依那西普、英利昔单抗及阿达木单抗等，但它们会对患者的免疫系统产生影响，容易带来感染等副作用。圣路易斯华盛顿大学医学院、圣地兄弟会儿童医院及杜克大学的研究人员，希望通过重新编码干细胞控制其对炎症产生的反应，来提供关节炎靶向治疗，避免目前的药物治疗对身体产生的影响。
他们从实验小鼠的尾巴提取皮肤细胞，将其转化为干细胞，然后敲除了其中与炎症相关的基因，并用一个释放抗炎生物药物的基因取而代之。新获得的干细胞又被称为“自我修复再生疗法干细胞（SMART）”，它可发育成软骨细胞。实验证明，该软骨组织具有防止炎症的作用，它不仅可被用于替换关节炎软骨，还可保护关节和其他组织免遭慢性炎症损坏。
华盛顿大学医学院骨科教授沙贝特表示，该研究的主要目的是让重组的干细胞发挥疫苗的作用，在患者的关节需要时提供所需的抗炎生物药物，这相当于创建了一种“智能”细胞。当关节发出炎症信号，如关节红肿时，SMART细胞可阻止炎症的发生。
这一策略也可应用于治疗其他疾病系统。由于多功能干细胞可转变成任何细胞类型，与CRISPR一起应用，可以删除或插入基因，从而具有治疗许多类型疾病的可能性。比如，可制备一种检测葡萄糖的干细胞，启动胰岛素作出相应反应，用于治疗糖尿病等。
编辑：
杨祎
关键词：
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